척수손상 줄기세포 희망과 초조함

기다리던 임상시험 두가지가 있다.

(1) 메이요 클리닉, 줄기세포 임상시험
(2) 캐나다 벤처, 척수재생 신약 임상시험

그중 하나가 좋은 소식을 보내왔다. 나쁜 소식이기도 하다.

메이요 클리닉(Mayo Clinic)은 세계 최대 병원그룹이다. 17년부터 19년까지 척수손상 환자 14명을 모았다. 모집기준은 척수손상이 가장 심한 A, B레벨(ASIA레벨) 대상이고, 등록일 당시 사고후 1년 미만이며, 더이상 진전이 없이 고착된 환자들이다. 그중 기준에 부합되지 않거나 서명을 거부한 사람을 빼고, 10명이 시험 대상이었다.

복부에 몇센치 정도 잘라내서, 지방조직을 추출해 4-6주간 1억개까지 줄기세포를 배양해서, 허리아래 부위의 척수강에 직접 주사 주입했다. 이물질 주입에 따른 면역 반응여부를 확인하기 위해, 주입 직전과 주입 2주후에 각각 주사 부위의 척수액을 채취해서 비교해 본다. 그리고 2년(96주)간 지속적으로 모니터링하며 부작용이 있는 지 변화를 관찰했고, 그후 다시 2년후 추가 평가를 했다.

(그림) 줄기세포 시술과정

평가결과는 꽤 긍정적이다. 7명이 ASIA레벨상 한단계이상 개선이 있었고, 그중 한명은 2단계 개선이 있었다. 결국 한사람은 걷게 되었다.

(그림) 10명의 변화 추이
- 가로축은 사고시점, 등록시점, 주사시점, 48주후, 96주후 시간이다
- 세로축은 ASIA레벨이다
- 주사시점은 대략 사고후 11개월쯤이었고, 한명은 22개월차였다
- 사고부터 주사시점(평균11개월차)까지 개선보다, 주사후 1년간(48주) 개선이 더 뚜렷하고, 그후에는 개선이 덜한 걸 볼 수 있다
- 감각이 좋아지거나 힘이 좀 개선되었다는 것이지, 모두를 일으켜세워 걷게 해주는 것은 아니다.

그동안 중화권이나 동남아, 인도, 중남미 병원들에서 줄기세포치료를 많이 홍보해 왔지만, 체계적인 검증을 한 것이 아니라 별로 신뢰할 수가 없었다. 그러던 차에, 신뢰도 높은 기관에서 낸 결과라, 반가운 일이 아닐 수 없다.

하지만 마냥 좋아할 것만은 아니다.

이번 임상시험은, 1상시험일 뿐이다. 1상시험은 독성이 있는지, 부작용이 있는지를 알아보는 것이 목적이지 치료효과가 있는지를 알아보는 게 아니다. 이번 시험의 진짜 결과는 이렇다. 특별한 감염은 없었고, 두통, 허리/등/엉치/다리 불편감, 통증을 호소하는 사례가 있었다. 주사부위 아래 꼬리뼈 가까이 말초신경이 부푼 건이 있었지만 큰 문제는 아니었다. 주사후 뚜렷한 면역반응은 없었고 특정 성장인자가 증가한 것이 관찰되었다. 결론적으로 특별히 문제가 될 부작용은 없었다라는 것이지, 치료효과가 있다고 주장하는 것이 아니다.

확인된 개선효과는 플라시보 효과일 수도 있고, 자연치유일 수도 있다. 섣불리 들뜰 필요는 없다.

문제는 시간이다. 효과성을 확인하는 2상, 최적화/상업화 시험하는 3상 시험이 끝나야, 병원에 보급하게 될 텐데, 겨우 1상시험이 5년 가까이 걸렸으니, 최소 10년은 기다려야 한다는 것이다.

2상시험은 효과가 있는지 확인라는 시험이라, 진짜시술과 가짜시술을 섞어서 서로 대조군을 만들어 시험하기 때문에 2배 더 많은 환자에게 시험한다. 그 결과 진짜시술한 그룹이 통계적으로 의미있게 효가가 있다고 나오는지를 판단한다.

3상시험은 상업적인 보급을 위해, 최적의 시술방법을 찾는 과정이다. 용량은 얼마가 적당한지, 횟수나 시기는 어떤 게 좋은 지를 알아보기 위해, 각기 다른 여러 그룹으로 나눠서 서로 다른 조건으로 시험해 보는 것이다. 3상은 환자수가 매우 많이 필요하므로 여러 나라에 걸쳐 시험하기도 한다.

일본의 어느 병원에선, 줄기세포 1억개 한번 주입하는 걸로는 부족하니, 몇주 간격으로 3회~9회 주사 해야 한다는데, 진짜 그런지는 3상시험이 끝나야 알 수 있는 것이다.  

딱 봐도 1상보다 2상이, 2상보다 3상이 시간과 돈이 훨씬 더 들 것 같지 않나.

초조함이 몰려온다.



주)

이번 시험 결과 논문
https://www.nature.com/articles/s41467-024-46259-y

결과 소개 기사
http://m.g-enews.com/view.php?ud=202404021658058519b418061615_1#ㅡ

美연구팀 “줄기세포 치료로 전신마비 환자 스스로 일어섰다” - 글로벌이코노믹

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